Një terapi e re gjenetike për çrregullimin gjenetik fatal leukodistrofia metakromatike, ose MLD, do të ketë një çmim me shumicë prej 4.25 milionë dollarë, njoftoi prodhuesi i saj të mërkurën, duke e bërë atë ilaçin më të shtrenjtë në botë.

Lenmeldy u miratua nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave të hënën dhe është terapia e parë për sëmundjen e rrallë dhe shkatërruese, e cila zakonisht vret fëmijët e prekur para se të mbushin 7 vjeç. Rreth 40 fëmijë lindin me MLD në SHBA çdo vit.

Kostoja e shitjes me shumicë zakonisht nuk është ajo që paguajnë pacientët, por është një kosto që merret parasysh dhe përballohet nga planet e sigurimit shëndetësor publik dhe privat, duke përfshirë planet shtetërore të Medicaid, të cilat mbulojnë afërsisht 4 në çdo 10 fëmijë në Shtetet e Bashkuara.

Prodhuesit e terapive gjenetike thonë se çmimet e mëdha pasqyrojnë përfitime të mëdha – mundësinë për t’u çliruar nga një sëmundje invalidore apo edhe fatale – dhe ata theksojnë se duhet të jenë në gjendje të kompensojnë kostot e mëdha të zhvillimit, testimit dhe prodhimit të produkteve të tyre.

Ekspertët e politikave shëndetësore thonë se ndërsa lista e terapive gjenesh dhe qelizore me çmime mbresëlënëse rritet, kjo mund të rëndojë aftësinë e shteteve dhe siguruesve të tjerë për të mbuluar kostot e tyre dhe në fund të kufizojë aksesin e pacientëve nëse planet fillojnë të përjashtojnë këto terapi si një klasë. nga mbulimi.

Dr. Bobby Gaspar, bashkëthemeluesi dhe CEO i Orchard Therapeutics, kompania që prodhon Lenmeldy, tha se trajtimi është "ilaç që ndryshon paradigmën dhe ka potencialin të ndalojë ose ngadalësojë përparimin e kësaj sëmundjeje shkatërruese të fëmijërisë me një trajtim të vetëm. ”

"Ne jemi të përkushtuar të mundësojmë akses të gjerë, të përshtatshëm dhe të qëndrueshëm në këtë terapi të rëndësishme për pacientët e kualifikuar me MLD me fillim të hershëm në SHBA," tha Gaspar në një deklaratë.

Çmimi i shpresës

Lenmeldy merr qelizat staminale nga dikush me MLD dhe përdor një virus të padëmshëm për të futur kopje funksionale të një gjeni të gabuar. Qelizat e riparuara pastaj futen përsëri te pacienti, ku ata fillojnë të prodhojnë një enzimë që mungon tek fëmijët që kanë sëmundjen. Disa nga qelizat përfundimisht migrojnë në palcën e eshtrave, ku vazhdojnë të jetojnë dhe prodhojnë qeliza të reja që prodhojnë gjithashtu enzimën, duke ofruar një përfitim afatgjatë për pacientët.